近日，美國研究人員首次成功消滅了活體老鼠DNA中的HIV病毒，該實驗由天普大學和內布拉斯加大學的研究人員發(fā)表于《自然通訊》雜志上。研究參與者卡米爾博士稱，這是一項重大突破，首次證明HIV是一種可治愈疾病疾病。

　　據(jù)悉，目前全球約有3700萬名HIV病毒攜帶者，艾滋病毒目前用抗逆轉錄病毒療法進行治療。該療法會抑制病毒自我復制，但不能完全消除。如果患者停止治療，病毒將繼續(xù)自我復制。

　　研究人員現(xiàn)在能夠在“擬人化”的老鼠身上摧毀這種病毒。他們在老鼠身上注射人類骨髓，模仿人體免疫系統(tǒng)，并用基因編輯和藥物兩種方法對抗病毒。研究人員稱，在測試的21只小白鼠中，有9只被移除了病毒。目前，他們正在測試這種組合療法對靈長類動物的作用。研究人員的目標是，獲得美國食品和藥物管理局的批準，到2020年對人類進行1期臨床試驗。

　　“基因編輯”是怎么回事?

　　在“基因編輯“技術出現(xiàn)之前，改變生物基因主要靠引導其“基因突變”，也就是說，使用輻射或化學物質作為突變原，破壞生物某個特定基因，讓它無法起作用。據(jù)說通過這種方法，科學家曾創(chuàng)造出剩飯放冷后也不會變硬的水稻品種以及肉質非常肥厚的牡蠣。然而，這項技術要想獲得成功十分依靠運氣。因為，在數(shù)量上萬的龐大基因之中，我們無法預測遭到破壞的會是哪個部分的基因，想要破壞目標基因，只能依靠偶然。而在絕大多數(shù)情況下，遭到破壞的都是非目標基因，所以研究者們只能不斷重復相同的實驗。

　　這種情況下，如何能夠精準破壞目標基因，準確“編輯”我們需要“改造”的那部分基因，就成了科學家們需要攻克的難題。這個難題的解決方案就是“基因編輯”技術。所謂“基因編輯”技術，能“以迄今為止最高的準確率，對指定基因進行破壞”。

　　要精準“編輯”目標基因，至少需要包含兩個步驟：首先要準確地“找到”這段基因，然后再將其“切除”，替換成我們所需的基因，或者讓其自然修復。因此，用作“基因編輯”的“工具”就需要具備“向導+切斷”的兩個部分。

　　大約在20年前，出現(xiàn)了第一代基因組編輯技術——ZFN(鋅指核酸酶)，經(jīng)過設計的鋅指蛋白可以在數(shù)萬基因中找到目標基因并與之結合，而其上連接的內切酶就發(fā)揮類似剪刀的作用，將基因切斷，使目標基因喪失作用。2010年左右，第二代基因編輯工具TALEN在讀取效率和切除準確度上又有提升。但想要完成這種蛋白質的制備，必須具備極高的知識水平和技術能力。因此，2012年出現(xiàn)的第三代技術：CRISPR-Cas9，以其制備簡單，精準度高的特點，迅速獲得關注。

　　前兩代基因編輯都是以蛋白質作為向導，但CRISPR-Cas9用更加容易制備的RNA作為“向導”，用Cas9內切酶作為“剪刀”，操作過程簡單了許多，定位更加精準，無需切斷DNA的雙鏈，僅切開單鏈就可以進行編輯，大大降低了染色體變異的風險。于是，“基因編輯”聽上去變得像我們日常對文檔進行“定位、剪切、粘貼”一樣簡單。

　　通過基因編輯，科學家已經(jīng)培育出“無角奶?！保院筮€有可能設計“功能?！?，直接將人體所需營養(yǎng)物“編輯”進動物體內。不僅如此，培育發(fā)芽后無毒的土豆，不易腐爛的西紅柿，高產的水稻，“溫順”的金槍魚……都已經(jīng)在科學家的實驗當中。這樣看來，出現(xiàn)不會咬人的蚊子、不長象牙的大象、不長角的犀牛，以及見到獨角獸，甚至復活那些已經(jīng)絕滅的動植物是指日可待的事情了。